2017年08月31號，諾華官方宣布FDA已經(jīng)批準(zhǔn)其CAR-T細(xì)胞療法Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL019）上市，用于治療難治反復(fù)性B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋcute lymphoblastic leukemia，ALL），藥物曾獲得獲得了突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評。
至此，諾華全球矚目的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品CTL019走完上市路的最后一公里，雖然這在2017年07月12號已經(jīng)毫無懸念，但是依舊讓人充滿期待。
此次獲批意義重大，雖然細(xì)胞免疫療法依舊有著無法克服的自身局限性，但是藥物給病情危重病人以最后的希望，筆者認(rèn)為基因和細(xì)胞療法等新技術(shù)將會更為成熟并給人類健康帶來更多的奇跡。
諾華CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的獲批上市使其在細(xì)胞免疫療法競爭中優(yōu)勢盡顯，隨著上市的臨近CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的定價(jià)也備受矚目，如何給該產(chǎn)品一個(gè)合理的價(jià)格，值得關(guān)注。
2017年03月份，華爾街著名投行jefferies分析師指出基于臨床價(jià)值的價(jià)格評估中（只考慮年輕患者），CTL019價(jià)格將會在60萬美金上下。最新消息，該款重磅產(chǎn)品定價(jià)50萬美金，諾華可能將會采用"以臨床療效付費(fèi)"方案，但是該方案被認(rèn)為可能侵害患者隱私但是這還未最后確定，需要與美國相關(guān)機(jī)構(gòu)最后討論。
另外，CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)流程、包裝、以及運(yùn)輸都是研發(fā)公司將要面臨的巨大挑戰(zhàn)，消息顯示Cryoport將為CAR-T療法Kymriah（CTL019）提供低溫物流和運(yùn)輸?shù)闹С帧?br />
諾華提交FDA Tisagenlecleucel（CTL-019）的上市申請獲得優(yōu)先審評資格，ELIANA 臨床研究（NCT02435849）是支持該申請的核心數(shù)據(jù)，具有驚人的完全緩解率。
筆者當(dāng)然期待Emily幸運(yùn)能夠更多的出現(xiàn)，甚至成為臨床常態(tài)。目前看來，盡管CTL019展現(xiàn)出了驚人的療效，并獲得FDA批準(zhǔn)，但其規(guī)模生產(chǎn)的穩(wěn)定性、長期的毒性，以及市場的認(rèn)可程度等尚需時(shí)間檢驗(yàn)，真正獲得患者認(rèn)可，成本降低，成為更為成熟的商業(yè)產(chǎn)品，造?；颊撸€有相當(dāng)長的一段路要走。
來源：CPhI制藥在線